Για τη γονιδιακή θεραπεία η οποία υπόσχεται ότι μπορεί να εξαλείψει ή να μειώσει σημαντικά την εξάρτηση των ασθενών από τις χρόνιες μεταγγίσεις αίματος, μίλησε στην εκπομπή «Κοινωνία Ώρα MEGA», η αιματολόγος και διευθύντρια της μονάδας γονιδιακής θεραπείας και μεταμόσχευσης αιμοποιητικών κυττάρων, Ευαγγελία Γιαννάκη.
Η κυρία Γιαννάκη αρχικά εξήγησε τι είναι η μεσογειακή αναιμία και τι προβλήματα προκαλεί στον οργανισμό. Η μεσογειακή αναιμία λοιπόν, ή θαλασσαιμία είναι το πιο κοινό μονογονιδιακό νόσημα στον κόσμο. Η Ελλάδα έχει ένα σημαντικό ποσοστό πασχόντων από μεσογειακή αναιμία, το οποίο υπολογίζεται ότι είναι γύρω στους 2100 ασθενείς.
Όσοι πάσχουν από μεσογειακή αναιμία δεν παράγουν φυσιολογικά ερυθρά αιμοσφαίρια και δεν μπορούν να έχουν φυσιολογική και επαρκή αιμοσφαιρίνη με αποτέλεσμα να εξαρτώνται για όλη τους τη ζωή από τις μεταγγίσεις αίματος. Ταυτόχρονα, εξαρτώνται και από μια καθημερινή και εφόρου ζωής αποσιδήρωση.
Η γονιδιακή θεραπεία έρχεται να αλλάξει το μοντέλο της ζωής τους, καθώς φαίνεται ότι, με βάση τα τελευταία αποτελέσματα, η πλειονότητα των ασθενών μπορεί να γίνει ανεξάρτητη από μεταγγίσεις ή και ο όγκος του μεταγγιζόμενου αίματος να μειωθεί σημαντικά από 60 και 80%.
Η θεραπεία είναι ακριβή, ωστόσο γίνεται εφάπαξ με ενδοφλέβια χορήγηση των ίδιων των κυττάρων του ασθενούς, τα οποία τροποποιούνται εξωτερικά και επανεγχύονται.
Από τις τρέχουσες κλινικές μελέτες και σε ένα πενταετές διάστημα παρακολούθησης των ασθενών, ένα ποσοστό 85% αυτών είναι ελεύθεροι μεταγγίσεων.
«Μιλάμε για μια ίαση στην ουσία της ασθένειας», υποστήριξε η κυρία Γιαννάκη.
Να σημειωθεί ότι στη θεραπεία έχουν υποβληθεί ήδη δυο Έλληνες ασθενείς, 33 και 32 χρονών, οι οποίοι είναι 19 και 12 μήνες αντίστοιχα ελεύθεροι μεταγγίσεων.
